AME, Zolgensma e SUS

Há dois anos, escrevemos aqui no ::BLoG:: sobre a AME - Uma Corrida Contra o Tempo, doença muscular neurodegenerativa evolutiva. À época, apresentamos dois bebês gaúchos, Enzo e Emanuel, que aguardavam sua preciosa dose de Zolgensma, tratamento de terapia gênica mais indicado para a enfermidade, que atingia, à época, o astronômico valor de 12 milhões de reais. O alto custo do medicamento se dá em razão de ser "medicamento órfão" que atua corrigindo o defeito na base, ou seja, insere o material genético modificado no organismo da criança.

Embora já estivesse devidamente registrado perante a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) desde agosto de 2020, somente nesta semana o Zolgensma (cujo nome nome científico é onasemnogeno abeparvoveque) foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) pelo Ministério da Saúde.

Conforme expressa recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias em Saúde (CONITEC), a medicação deverá ser aplicada sob os seguintes critérios/ exigências: somente em bebês de até 06 (seis) meses de idade e que estejam tratando os efeitos da atrofia muscular espinhal sem a necessidade de ventilação invasiva por mais de 16 (dezesseis) horas diárias.

Ocorre que, em mais da metade dos casos, a AME tipo 1 (forma mais grave da doença) é diagnosticada após os 06 (seis) meses de idade e, em crianças de tão tenra idade, com fraqueza muscular severa, a ventilação por meio de tubo endotraqueal (naso ou orotraqueal) ou cânula de traqueostomia é utilizada em extensos períodos de tempo, o que, pela recomendação da CONITEC, inviabilizaria a concessão do Zolgensma.

É muito difícil que se tenha o diagnóstico precoce dessa doença rara, eis que os sintomas por vezes demoram a aparecer, excluindo a possibilidade de aplicação da terapia gênica. Seguem alguns importantes sinais a serem avaliados, conforme pediatras: o bebê não firma a cabeça; o corpo é mais mole (hipotonia); movimenta menos as pernas do que os braços; tem uma respiração que movimenta mais o abdômen do que o tórax; apresenta tremor na língua e incapacidade de engolir.

O medicamento será disponibilizado na rede pública de saúde em até 180 (cento e oitenta) dias, prazo necessário para os procedimentos de compra, distribuição e elaboração do protocolo clínico para uso. 

Ainda, em razão de expressa previsão legal contida no § 10 do artigo 10 da Lei n.º 9.656/98, incluído pela Lei n.º 14.307/2022, o tratamento também deverá ser incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) entre as terapias cobertas pelos planos, eis que a nova legislação estabelece que "as tecnologias avaliadas e recomendadas positivamente pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), instituída pela Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011, cuja decisão de incorporação ao SUS já tenha sido publicada, serão incluídas no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde Suplementar no prazo de até 60 (sessenta) dias".