AME - Uma Corrida Contra o Tempo

AME = Atrofia Muscular Espinhal. Doença muscular neurodegenerativa evolutiva e incapacitante de alta letalidade. Ausência ou defeito no gene que produz a SMN - proteína que protege os neurônios motores, responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos. Sem essa proteína, os neurônios morrem e os impulsos nervosos não chegam, o que provoca uma perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar.

Existem 03 (três) tipos de AME, sendo que a tipo 1, forma mais grave da doença, atinge de 45% a 60% dos casos (que no Brasil giram em torno de 8 mil crianças). A expectativa de vida para estes bebês é de 02 (dois) anos.

Atualmente, o tratamento padrão no Brasil, incorporado pelo SUS (Sistema Único de Saúde) é a aplicação do medicamento SPINRAZA (do laboratório farmacêutico Biogen), consistente em 06 (seis) doses no primeiro ano de vida, e depois 01 (uma) dose a cada 04 (quatro) meses, pelo resto da vida. Além disso, há necessidade de manutenção, suporte ventilatório e possíveis internações hospitalares em UTI (unidade de terapia intensiva).

De outro lado, o tratamento de terapia gênica mais indicado é a aplicação do medicamento ZOLGENSMA (do laboratório farmacêutico Novartis), cuja aplicação é em dose única, sem necessidade de manutenção. Embora devidamente registrado perante a ANVISA desde agosto de 2020, o SUS ainda não disponibiliza essa medicação, cujo custo é de $ 2.125 milhões (aproximadamente R$ 12 milhões). 

O alto custo do ZOLGENSMA (valor proibitivo mesmo nos países ricos) se dá em razão de ser "medicamento órfão" - ou seja, destinado a apenas um pequeno número de doentes, razão pela qual a indústria farmacêutica tem pouco interesse em desenvolver e comercializar esse tipo de remédio (diante dos elevados custos para sua inserção no mercado x valor recebido pelas vendas). Ele atua corrigindo o defeito na base, ou seja, fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter a progressão da doença através da expressão continuada da referida proteína. Em outras palavras: o ZOLGENSMA insere o material genético modificado no organismo da criança. 

Já tratamos aqui no ::BLoG:: acerca da Concessão de Medicamentos fora da Lista do SUS (clique no link). Para que o Poder Público (União, Estados e Municípios) forneça medicamentos que não constam na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), mostra-se necessário/ obrigatório o preenchimento dos seguintes requisitos:

1) Comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS;

2) Incapacidade financeira do paciente de arcar com o custo do medicamento prescrito;

3) Existência de registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

Temos acompanhado de perto o caso dos dois gauchinhos que estão em uma corrida contra o tempo em busca do ZOLGENSMA: Enzo Gabriel Nunes Jung (de Novo Hamburgo) e João Emanuel Rasch Schropfer (de Lindolfo Collor), os quais completam 2 (dois) anos em março e julho/2021, respectivamente.

Quando do ajuizamento das demandas perante o Poder Judiciário, além do laudo médico e comprovação de insuficiência de recursos para adquirir o remédio, tem sido exigida uma imposição extra: a demonstração, pela família, de que parte do valor necessário para a aquisição do ZOLGENSMA já foi angariada, de modo a que, em última análise, o Estado apenas complemente a quantia buscada. 

Ambos os bebês já arrecadaram parte do montante através de ações sociais, rifas, vendas de produtos, lives musicais, sorteios, doações, em uma corrente de solidariedade incrível. Seguem os links de acessos dos perfis dos gauchinhos no Instagram e os dados bancários para depósitos de valores. 

IMPORTANTE: Na semana que passou, foi veiculado na mídia que a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) autorizou a redução do valor do ZOLGENSMA para cerca de R$ 3 milhões. Todavia, não se trata de decisão oficial e definitiva, uma vez que a farmacêutica Novartis já apresentou recurso contra o preço estabelecido para comercialização. Assim, as crianças portadoras de AME Tipo 1 seguem necessitando angariar os R$ 12 milhões para seu tratamento.

💗💗 AME HOJE, AME AGORA, AME SEMPRE! 💗💗

AME O ENZO - Instagram

AME JOÃO EMANUEL - Instagram